DNA ยีน และสารพันธุกรรมนั้นเป็นตัวกำหนดและสั่งการลักษณะและรูปแบบการเจริญเติบโตต่างๆ ของสิ่งมีชีวิต และในอนาคต มันจะมามีบทบาทต่อธุรกิจ healthcare และธุรกิจอาหารอย่างมหาศาล
ในช่วงที่ผ่านมาไม่นาน นักวิทยาศาสตร์ได้คิดค้น CRISPR ซึ่งเป็นวิธีใหม่ในการดัดแปลงยีนของสิ่งมีชีวิตที่เข้ามาปฎิรูปวงการพันธุวิศวกรรม โดยปกติขั้นตอนในการตัดต่อยีนอาจใช้เวลาเป็นเดือน แต่ด้วย CRISPR อาจใช้เวลาเหลือเพียงไม่กี่วันเท่านั้น
CRISPR จึงเป็นกุญแจสำคัญที่จะไขคำตอบปริศนาความพิศวงของระบบพันธุกรรมของมนุษย์ และเป็นส่วนสำคัญที่จะช่วยเหลือหลายๆ ชีวิตที่กำลังประสบกับโรคและความเจ็บป่วยที่อาจต้องใช้วิทยาการด้านการตัดต่อยีนเข้าช่วย
และแน่นอน มันจะต้องมีแง่มุมธุรกิจเข้ามาเกี่ยวข้องแน่นอน จะเป็นอย่างไรนั้น เชิญอ่านต่อครับ
CRISPR ฉบับย่อ
CRISPR มีชื่อเต็ม ๆ ว่า Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats
ประวัติคร่าวๆ ของ CRISPR เริ่มต้นจากในปี 1987 นักวิทยาศาสตร์ชาวญี่ปุ่นที่ได้ทำการศึกษา DNA ของเชื้อแบคทีเรีย E. coli แล้วพบรูปแบบซ้ำๆ ของรหัสพันธุกรรมที่จับรวมกลุ่มกันอยู่ แต่ในขณะนั้นยังไม่สามารถหาคำตอบได้ว่ารูปแบบเหล่านี้ที่แท้จริงแล้วมีหน้าที่อะไร จนถึงช่วงปี 2007 นักวิทยาศาสตร์กลุ่มใหม่ได้พบว่ารูปแบบพันธุกรรมดังกล่าวมีหน้าที่สำคัญในระบบภูมิคุ้มกันของแบคทีเรีย
เมื่อมีสิ่งแปลกปลอม เช่น ไวรัสเข้าไปในเซลล์ของแบคทีเรีย ตัวแบคทีเรียจะปล่อย enzyme ที่เข้าไปกำจัดไวรัส รวมถึงปล่อย enzyme อีกส่วนหนึ่งที่จะเข้าไปตัด RNA ของไวรัสบางส่วนเพื่อบันทึกไว้ใน CRISPR ซึ่งเป็นเหมือน “ฐานข้อมูล” ที่บันทึกประวัติการติดเชื้อต่างๆ
เมื่อมีไวรัสชนิดเดิมเข้ามา CRISPR จะปล่อย enzyme Cas9 เข้าไปเพื่อกำจัดไวรัสที่ได้ทำการบันทึกไว้แล้วโดยการตัดรหัสพันธุกรรมเป็นชิ้นเล็กๆ ฉะนั้น enzyme Cas9 จึงเป็นชิ้นส่วนกุญแจสำคัญที่นักวิทยาศาสตร์นำมาใช้เป็นเครื่องมือในการตัดต่อยีน
ในปี 2011 นักวิทยาศาสตร์พบวิธีการหลอก enzyme ให้ไปตัดรหัสพันธุกรรมได้ตามต้องการ รวมถึงการนำรหัสพันธุกรรมใหม่เข้าไปแทนที่ส่วนที่ถูกตัดออกได้ด้วย ทำให้เราสามารถตัดยีนที่เป็นเหตุของโรคหรือยีนไม่ดีออก แล้วจัดการเอายีนที่แข็งแรงใส่เข้าไปแทน ส่งผลให้โรคทางพันธุกรรมบางโรคที่ใช้วิธีปกติรักษาไม่ได้สามารถหายขาดได้
CRISPR เอาไปทำอะไรได้บ้าง
ปัจจุบันได้มีการนำวิธีการตัดต่อยีนนี้ไปใช้ประโยชน์ในหลายด้าน เช่น ด้านการเกษตรได้นำวิธี CRISPR ไปตัดต่อยีนของพืชต่างๆ ให้ผลผลิตมีคุณภาพ รสชาติดี มีสารอาหารที่ครบมากขึ้น รวมถึงดัดแปลงพันธุกรรมพืชให้ทนต่อเชื้อโรค
แม้ว่าวิธีนี้จะไม่สามารถแทนที่ GMO ที่ปลูกถ่ายพันธุกรรมทั้งหมดของสิ่งมีชีวิตไปใส่อีกสิ่งมีชีวิตหนึ่งได้อย่างสมบูรณ์ แต่จุดเด่นหลักของวิธีของ CRISPR คือสามารถตัดต่อยีนที่ดีใส่พืชที่ต้องการได้อย่างแม่นยำและใช้เวลาน้อยกว่าทั้งการทำ GMO และการตอนกิ่ง ปักชำอย่างมาก
นอกจากนี้ CRISPR มีบทบาทสำคัญด้านการแพทย์มากมาย ยกตัวอย่างหลักๆ คือการตัดต่อยีนพาหะโรคติดต่อทางพันธุกรรม เช่น โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวโดยตัดยีน β-thalassemia ใน stem cell โรคมะเร็งเต้านมโดยการตัดยีนที่สามารถกลายพันธุ์ออก ทำให้ลดโอกาสเสี่ยงของการเกิดโรคชนิดนี้ รวมถึงตัวอย่างเหตุการณ์ล่าสุดที่นักวิทยาศาสตร์จีนได้ทำการตัดต่อยีนในเด็กทารกสองคน โดยทำการกำจัดยีน CCR5 ที่เป็นตัวสร้าง receptor ของผนังเซลล์ที่ไวรัส HIV จะไปฝังตัวอยู่ออก ทำให้เด็กสองคนนี้มีภูมิต้านทานต่อเชื้อ HIV ได้
Pharmacogenomics: ต่างคน ต่างยา
ประสิทธิภาพของยาประกอบไปด้วยปัจจัยหลักๆ สองอย่างคือ 1) Pharmacokinetics ซึ่งเป็นตัววัดว่าต้องใช้ยาปริมาณเท่าใดถึงจะออกฤทธิ์ไปถึงจุดเป้าหมายในร่างกาย และ 2) Pharmacodynamics ซึ่งดู molecular action ของยาว่ามีปฏิกิริยากับส่วนใดของอวัยวะเป้าหมาย
สองปัจจัยนี้ในแต่ละคนจะมีความแตกต่างกันไป จึงทำให้แม้ให้ยาที่เหมือนกันในปริมาณที่เท่ากัน แต่ผลลัพธ์การรักษาอาจแตกต่างกันระหว่างผู้คน รวมถึงการใช้ยาที่ออกแบบแบบ one size fits all ก็สามารถทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ได้ในแต่ละคน
นอกเหนือจากยาแล้ว Pharmacogenomics ยังคลอบคลุมถึงการรักษารูปแบบอื่นๆ เช่น การฉายรังสีคีโมหรือ chemotherapy ด้วย ก้อนเนื้อร้ายหรือมะเร็งในแต่ละคนและในแต่ละส่วนในร่างกายมีลักษณะและการตอบสนองต่อการรักษาที่แตกต่างกัน
ยิ่งไปกว่านั้น ก้อนเนื้อเหล่านี้ยังมีการเปลี่ยนแปลงกลายพันธุ์ตลอด ทำให้การรักษายุ่งยาก ดังนั้น การทำความเข้าใจเกี่ยวกับ DNA พันธุกรรม จะช่วยไขปริศนากลไกการลุกลามของโรคและหาวิธีที่จะจัดการได้อย่างมีประสิทธิภาพและทันเวลาได้อีกแรง
เห็นแบบนี้แล้วก็ไม่แปลกใจเลยว่าท๊อป 5 บริษัทในอุตสาหกรรมตัดแต่งยีนนี้ระดมทุนได้ถึงปีละ 1.04 พันล้านดอลลาร์ (https://www.genengnews.com/a-lists/top-10-companies-leveraging-gene-editing-in-2019/) และทำไมบริษัทยายักษ์ใหญ่นั้นต่างก็อยากเป็นพันมิตรกับธุรกิจเหล่านี้
แต่ด้วยความใหม่ของวิทยาการด้านนี้ ทำให้ผลข้างเคียงของวิธีตัดต่อยีนแบบนี้ยังไม่ได้รับการศึกษาชัดเจน กรณีของเด็กสองคนในจีน ยีน CCR5 เป็นยีนที่มีความสำคัญต่อการป้องการโรคไข้หวัดและพัฒนาการด้านสติปัญญา การถูกตัดออกไปอาจมีผลก็เป็นได้ นอกจากนี้ การตัดต่อยีนอาจสร้างการรบกวนต่อยีนอื่นๆ ซึ่งอาจจะทำให้ยีนข้างเคียงกลายพันธุ์ได้ ซึ่งจะกลายเป็นสาเหตุของโรคต่างๆ เช่น มะเร็งได้อีกด้วย จึงเป็นจุดเสี่ยงของธุรกิจตัดต่อยีนที่คงต้องดูกันต่อไปและทำให้การลงทุนในธุรกิจเหล่านี้ยังเหมาะกับผู้ที่ยอมรับความเสี่ยงได้สูงมากกว่า